Революция по редактированию: что такое CRISPR-Cas9?

Crispr-Cas9 explained: the biggest revolution in gene editing (Сентябрь 2024)

Crispr-Cas9 explained: the biggest revolution in gene editing (Сентябрь 2024)
Революция по редактированию: что такое CRISPR-Cas9?

Оглавление:

Anonim

Еще пять лет назад исследователи столкнулись с особенностями бактериальных геномов, которые могут существенно изменить мир. CRISP-Cas9, поскольку полученная технология известна, позволяет ученым программировать то, что составляет молекулярную пару ножниц, чтобы отрезать кусочек нежелательной ДНК и заменить ее другой нитью. Точность, с которой это может быть достигнута, но ничего, кроме совершенного, беспрецедентна.

Это может показаться чем-то вроде того, что может вылечить ужасные болезни и генетические расстройства, повысить урожайность и качество сельскохозяйственных культур и вредителей, несущих болезни. Действительно, за короткое время, когда CRISPR был с нами, исследователи изучили все эти приложения и многое другое. Сохраняются моменты, не говоря уже о глубоких этических вопросах, но одно можно сказать наверняка: вы будете слишком много слышать о CRISPR.

Как это работает?

CRISPR означает «сгруппированные, регулярно пересекающиеся короткие палиндромные повторы». Это качество некоторой бактериальной ДНК, которая позволяет клонам создавать РНК - своего рода одноцепочечную псевдо-ДНК, которая ищет ДНК, соответствующую своей последовательности «оснований». Затем бактерии отправляют Cas9, белок, чтобы атаковать отмеченную ДНК (недавние исследования предполагают, что другой белок, Cpf1, может работать или лучше). Для бактерий мишенями являются вирусы. С немного возиться, CRISPR-Cas9 может также использоваться, чтобы заменить целевую ДНК чем-то более предпочтительным.

Этот видео-объяснитель любезно предоставлен Intellia Therapeutics.

Что вы можете с этим сделать?

В человеческих руках эта способность сводится к тому, что известно обычным языком, как к Богу. Он предлагает огромное улучшение существующих методов генной терапии: исследователи играли с лечением ВИЧ, Хантингтоном, гемофилией, раком и ужасающими редкими заболеваниями, такими как Sanfillipo. Он имеет сельскохозяйственные приложения, которые сделают Monsanto Co. (MON MONMonsanto Co119. 53-0. 28% Создано с помощью Highstock 4. 2. 6 ) воды для полости рта (подробнее об этом ниже). Он также предлагает теоретически возможность делать невероятно полезные вещи, такие как закрытие способности комаров передавать болезни.

Исследователи использовали CRISPR для макак, сорго, рыбы зебры, риса и других видов. Они лечили болезнь печени у мышей. Китайская команда использовала CRISPR для редактирования нежизнеспособного человеческого эмбриона.

Что вы должны с этим делать?

Вот эти этические проблемы становятся липкими. CRISPR-Cas9 теоретически может быть использован для «улучшения» человека, делая его быстрее, умнее или выше, а не только менее подвержен генетическим нарушениям. Многие находят это отвратительным на своем лице по философским соображениям. Практические последствия также отрезвляют.Поскольку только богатые люди, вероятно, смогут позволить себе такое лечение, будем ли мы сталкиваться с обществом, в котором экономическое неравенство усугубляется биологическим неравенством?

Это вызывает призрак евгеники. Будет ли CRISPR использоваться для «улучшения» людей таким образом, чтобы они были откровенно субъективными, давая детям «правильный» цвет глаз или, что еще хуже? Вероятно, его можно было бы использовать, чтобы использовать людей ужасно.

Большой блок ученых противопоставляет любые модификации клеток «зародышевой линии», которые передадут свой генетический материал следующему поколению. В конце концов, даже если каждый из них этически скрипучий-чистый об их использовании CRISPR, что, если они совершают необратимую, потенциально многоверсионную ошибку?

Национальная академия наук встретилась в начале этого месяца, чтобы обсудить последствия CRISPR и руководящие принципы, которые должны применяться к ее использованию. Ожидается, что они выпустят отчет в этом году.

Кому это принадлежит?

Monsanto может быть заинтересована в CRISPR, но это не диктует о юридической битве, разрастающейся над правами интеллектуальной собственности, и заявила, что она будет дистанцироваться до тех пор, пока проблема не будет устранена. Два ученых, Фэн Чжан из Большого института Массачусетского технологического института и Дженнифер Дудна из Беркли, борются с центральным патентом CRISPR. Чжан является «младшей партией» в споре, что означает, что бремя доказывания ложится на него.

Решение может иметь последствия для Editas Medicine Inc. (EDIT EDITEditas Medicine Inc24. 02-3. 65% Создано с Highstock 4. 2. 6 ), компанией, которая разрабатывает методы CRISPR и является одним из четырех американских IPO в этом году. На веб-сайте компании перечислены как д-р Чжан, так и д-р Дудна в качестве учредителей, но Дудна больше не связан с компанией и имеет лицензию на патент в Intellia Therapeutics. Чжан лицензировал свой патент на Editas. Еще одна инициатива CRYSPR от Doudna's Caribou Therapeutics недавно была награждена другим патентом за использование poteins помимо Cas9 в сочетании с CRISPR.

Итог

CRISPR обладает огромным потенциалом для улучшения жизни людей, а также значительным потенциалом для их ухудшения. Остаются вопросы, не в последнюю очередь о том, кто имеет права интеллектуальной собственности на технологию. Если что-то определенно, то люди будут говорить все больше и больше о CRISPR, поэтому он платит за опережение кривой.